Генная терапия смогла восстановить поврежденные нейронные связи в сетчатке взрослого глаза, что привело к улучшению зрительной функции. Специалисты из Университета штата Мичиган установили, что зрелая сетчатка способна к перестройке даже после продолжительных нарушений. Итоги этой работы были представлены в журнале Molecular Therapy Advances (MTA).
В ходе исследования изучалось наследственное расстройство зрения, связанное с мутацией в гене CaBP4. Этот ген обеспечивает синтез белка, который играет ключевую роль в передаче сигналов от фоторецепторов к другим нейронам сетчатки. При наличии мутации этот процесс дает сбой, поэтому проблемы со зрением появляются еще в детском возрасте.
Эксперимент проводился на собаках, имеющих подобную мутацию. Животным однократно ввели в сетчатку безопасный вирусный вектор, содержащий функциональную копию гена CaBP4. После проведенной процедуры зрение заметно улучшилось, особенно в условиях низкой освещенности.
При этом терапия не просто приостановила дальнейшее ухудшение зрения. Исследователи обнаружили, что в сетчатке начали восстанавливаться структуры, отвечающие за передачу зрительных импульсов, а ранее существовавшие отклонения частично скорректировались. Положительный результат сохранялся в течение трех лет наблюдения.
Авторы работы подчеркивают, что полученные данные свидетельствуют о более высокой, чем предполагалось ранее, способности взрослой сетчатки к восстановлению нервных связей. В будущем этот механизм может быть использован для создания новых подходов к лечению наследственных заболеваний органов зрения.
Ранее офтальмолог Елена Полунина назвала тревожные сигналы проблем со зрением у ребенка.